Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in children with primary immunodeficiencies: Hospital Israelita Albert Einstein experience.

Objetivo: Relatar a experiencia de um hospital terciario no tratamento de pacientes pediatricos com imunodeficiencias primarias com transplante de celulas-tronco hematopoeticas. Metodos: De 2007 a 2010, foram realizados oito transplantes em sete pacientes pediatricos com imunodeficiencias primarias: imunodeficiencia combinada grave (n = 2); imunodeficiencia combinada (n = 1); doenca granulomatosa cronica (n = 1); sindrome hiper-IgM (n = 2); sindrome IPEX (n=1). Resultados: Dois pacientes foram transplantados com medula ossea de irmaos HLA-identicos; seis transplantes foram feitos com doadores nao aparentados (medula ossea: n = 1; sangue de cordao umbilical: n = 5). Todos os pacientes haviam tido episodios de infeccao grave previamente ao tratamento. Um paciente recebeu apenas globulina antitimocitica antes do transplante de celulas-tronco hematopoeticas, tres transplantes foram feitos com quimioterapia de intensidade reduzida e quatro apos quimioterapia mieloablativa. Dois pacientes morreram precocemente e nao foram avaliados em relacao a enxertia. Tres pacientes tiveram enxertia completa, dois evoluiram com falha primaria de pega, um deles recebeu um segundo transplante com pega do enxerto. Dois pacientes morreram de toxicidade do transplante (sindrome da obstrucao sinusoidal hepatica), um paciente morreu de insuficiencia respiratoria por infeccao por parainfluenza ja existente antes do transplante. Quatro pacientes estao vivos e bem entre 60 dias e 14 meses apos o transplante. Conclusao: A condicao do paciente ao transplante e o fator mais importante no sucesso do tratamento. O diagnostico precoce dos pacientes e a possibilidade de encaminha-los mais rapidamente para tratamento em centros de referencia podem melhorar substancialmente a sobrevida e a qualidade de vida deles.