Réactivation sélective de gènes sur le chromosome x inactif
2013
La presente invention concerne des procedes et compositions pour reactiver selectivement des genes sur le chromosome X inactif (Xi) de maniere specifique au locus, par exemple, des genes associes a des maladies liees a l'X, par exemple, le syndrome de Rett, la deficience en facteur VIII ou IX, le syndrome X fragile, la dystrophie musculaire de Duchenne, et PNH, chez des femelles heterozygotes.
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