Substances et méthodes pour le traitement d'une immunodéficience combinée sévère (idcs) ou syndrome d'omenn

La presente invention concerne des substances et des methodes permettant de traiter un patient souffrant d'une immunodeficience combinee severe (IDCS) ou syndrome d'Omenn, tant ex vivo que in vivo . En outre, la presente invention concerne des substances et des methodes pour l'edition, a des fins de modulation de l'expression, de la fonction ou de l'activite du gene RAG1 (gene activant la recombinaison de type 1) dans une cellule par edition genique.