Composés enzymatiques ciblés et leurs utilisations

La presente invention concerne un compose qui comprend une enzyme lysosomale et une fraction de ciblage, par exemple, le compose etant une proteine de fusion comprenant de l'iduronate-2-sulfatase et Angiopep-2. Dans certains modes de realisation, ces composes, a cause de la presence de la fraction de ciblage, peuvent traverser la barriere hemato-encephalique ou s'accumuler dans le lysosome plus efficacement que l'enzyme seule. L'invention concerne egalement des methodes de traitement de troubles du stockage lysosomal (par exemple une mycopolysaccharaidose de type 2) a l'aide de tels composes.