Variantes du facteur viii à codons optimisés, et promoteur hépato-spécifique de synthèse

La presente invention concerne une sequence codante optimisee du facteur huit (VIII) de coagulation sanguine humain et un promoteur, utilisables dans des vecteurs tels que rAAV, pour l'introduction de facteur VIII et/ou d'autres facteurs de coagulation sanguine et transgenes. Les facteurs et transgenes concernes seront essentiellement l'alpha-1 antitrypsine, ainsi que ceux impliques dans la cascade de coagulation, la biologie hepatocytaire, le stockage lysosomial, les troubles du cycle de l'uree, et les maladies de stockage des lipides. Les cellules, vecteurs, proteines, et glycoproteines produits par les cellules transformees par ces vecteurs, et la sequence, conviennent a une utilisation dans le cadre d'un traitement.