先天性第VII因子欠乏症患者に対する遺伝子組換え活性型第VII因子製剤（注射用ノボセブン®）の有効性と安全性

先天性第VII因子欠乏症患者に対する遺伝子組換え活性型第VII因子製剤（rFVIIa, 注射用ノボセブン®;ノボ ノルディスク ファーマ株式会社）の後方視的な使用成績調査を実施した．対象は13名の先天性欠乏症で，男性6名と女性7名，年齢は生後60日から78歳，血漿第VII因子活性は3％以下が7名，3～10％が2名，10％以上が4名であった．1回に10～35 μg/kgのrFVIIaを投与し，必要に応じて2～8時間毎（その後は適宜延長）に追加した．2名の月経過多や1名の関節出血に有効で，3名の抜歯，2名の小手術および6名の大手術の止血管理においても良好な止血効果を示した．rFVIIaに関連する有害事象は1名の軽度臨床検査値異常以外は認められなかった．欧米においては先天性第VII因子欠乏症患者に対しrFVIIaを1回15～30 μg/kgで4～6時間ごとに投与することが承認されており，今回の検討でもその妥当性が確認された．先天性第VII因子欠乏症患者にrFVIIaは有用かつ安全である.