NOUVELLE ENZYME À FONCTION ÉLEVÉE OBTENUE EN MODIFIANT LA SPÉCIFICITÉ DE SUBSTRAT DE LA Β‑HEXOSAMINIDASE β HUMAINE

La presente invention concerne une proteine enzymatique qui peut etre utilisee en tant qu'enzyme dans une therapie de substitution enzymatique pour la maladie de Tay-Sachs et la maladie de Sandhoff, qui presente peu d'effets secondaires nocifs tels qu'une reaction allergique ou une reaction anaphylactique, qui est hautement stable dans le sang (plasma) et qui peut etre facilement incorporee dans les cellules d'un organe lese. L'invention concerne egalement un gene codant pour ladite proteine et ainsi de suite; une proteine modifiee de la sous-unite β en changeant la structure au niveau du site actif de la sous-unite β de la β‑hexosaminidase humaine de type sauvage et en acquerant ainsi une activite provenant de la sous-unite α de la β‑hexosaminidase humaine de type sauvage; et une proteine homodimere (β-hexosaminidase B modifiee) de celle-ci.