Early Access Schemes and Pricing Strategies: A Case Study on Temporary Authorization for Use in France from 1994 to 2016

Les procedures d’acces precoce a l’innovation rendent possible l’acces aux medicaments qui n’ont pas encore obtenu leur autorisation de mise sur le marche (AMM) a une population predefinie de patients. Dans le cadre reglementaire francais, sous ce regime appele « Autorisation Temporaire d’Utilisation » (ATU), les prix ne sont pas reglementes : ils sont librement fixes par le laboratoire pharmaceutique, ce qui contraste avec le systeme des prix administres en vigueur pour les medicaments rembourses. Cette etude contribue a la litterature peu abondante sur le sujet en analysant le regime d’ATU depuis sa mise en œuvre en 1994 jusqu’en 2016. Cette longue periode permet de documenter et de decrire le regime des ATU et son impact sur les prix. Nous analysons la difference de prix entre le prix librement etabli sous ATU et le prix post AMM, apres negociation avec le Comite Economique des Produits de Sante (CEPS). Notre principal resultat montre qu’apres la reforme reglementaire de 2007 qui a contraint, le cas echeant, les laboratoires pharmaceutiques a rembourser la difference entre le prix ATU et le prix post AMM, les prix post AMM negocies par le CEPS sont plus souvent inferieurs aux prix ATU. Plusieurs interpretations, non exclusives les unes des autres, peuvent etre avancees pour expliquer ce resultat. Celui-ci peut signifier que la reforme a renforce le pouvoir de negociation du CEPS. Il peut aussi signifier que le remboursement du trop-percu pendant la periode d’ATU ne constitue pas une incitation suffisante pour que les laboratoires moderent veritablement leurs prix ATU. Enfin, il se peut qu’independamment de la reforme, les laboratoires surestiment depuis quelques annees la valeur therapeutique de leurs medicaments.