Efficacité et sécurité de l’infliximab princeps pour traiter des patients atteints de maladie de Takayasu dans la cadre de la RTU (Recommandation Temporaire d’Utilisation) en France

Introduction Le rapport benefice/risque du traitement par infliximab de la maladie de Takayasu refractaire est presume favorable en se basant sur des etudes retrospectives avec un nombre limite de patients, dans lesquelles l’infliximab a ete prescrit hors de son AMM [1] , [2] . Depuis 2013, les recommandations temporaires d’utilisation (RTU) permettent d’encadrer l’utilisation temporaire de l’infliximab princeps, pendant 3 ans, chez des « patients atteints de maladie de Takayasu et refractaires aux traitements conventionnels ». Le but de cette etude est d’evaluer l’efficacite et la securite de l’infliximab princeps dans la vie reelle chez des patients atteints de maladie de Takayasu initiant ou en cours de traitement par infliximab. Patients et methodes Etude prospective, multicentrique, observationnelle, ouverte, de patients atteints de maladie de Takayasu traites par infliximab princeps. Resultats A la fin de l’annee 2016 (2 ans de suivi), l’etude a inclus 14 patients (13/14) etaient des femmes ; âge median : 32 ans [min–max 12–56 ans] atteints de maladie de Takayasu (diagnostiquee en fonction des criteres d’Ishikawa). Au moment de l’inclusion, la duree de traitement mediane de la maladie de Takayasu etait de 4,7 [0,4–16] ans, 12 patients etaient deja en cours de traitement par l’infliximab princeps (depuis une duree mediane de 34 [1–78] mois) et 11 patients recevaient des corticoides. L’infliximab princeps a ete administre a une dose mediane de 5 [3–6] mg/kg a une frequence mediane de 8 [2–67] semaines entre chaque perfusion. Sept patients ont ameliore au moins 1 des criteres d’activite NIH de la maladie de Takayasu  [3]  apres une duree de suivi mediane de 2 [0,4–11] mois, 4 ont eu une activite latente et 1 patient s’est altere. La dose mediane quotidienne de corticoides a diminue de 13 [5–35] mg/jour d’equivalent prednisone en debut du suivi a 7 [5–10] mg/jour a 6 mois, jusqu’a 5 [5–6] mg/jour a 12 mois puis est restee stable jusqu’a 22 mois de suivi. Le traitement par infliximab a ete interrompu chez 6 patients en raison : de son inefficacite ( n  = 3), d’une planification de grossesse ( n  = 2) ou d’une remission de la maladie de Takayasu ( n  = 1). Deux evenements indesirables (1 pousse de la maladie et 1 fausse couche spontanee) ont ete rapportes, sans interruption du traitement par infliximab. Conclusion L’infliximab princeps, utilise comme option de traitement de la maladie de Takayasu refractaire, semble montrer une efficacite et un rapport benefice/risque favorable.