Traitement de la polykystose par le tolvaptan : expérience du groupe Genkyst

Introduction Le tolvaptan est maintenant disponible depuis plusieurs mois. Nous rapportons l’experience du groupe Genkyst sur 66 patients traites. Patients/Materiels et methodes Les patients polykystiques traites par le tolvaptan sont suivis prospectivement au sein de la cohorte Genkyst. Ils sont tous genotypes et un volume renal calcule avant traitement pour la majorite des patients. Nous avons etudie le profil des patients traites par tolvaptan, les conditions de titration et la tolerance de la molecule. Observation/Resultats Il s’agissait de 66 patients (52 % d’homme) âges de 30 a 71 ans. La majorite des patients etaient actifs. Au moment de l’initiation du traitement 15 % etaient au stade 1 de la MRC, 10 % au stade 2 ; 69 % au stade 3 et 6 % au stade 4. Le volume total renal moyen etait de 1475 mL/m (602 a 4643). Sur le plan genetique, 70 % des patients etaient porteurs d’une mutation tronquante de PKD1 , 20 % d’une mutation non tronquante de PKD1  et seulement 8 % d’une mutation de PKD2 . Si on applique le score de la Mayo Clinic [1] tous les patients appartenaient aux classes 1 C a 1E (classes a fort risque de progression). Concernant le score PROPKD [2]  : 68 % des patients avaient un score > 3. La titration a ete soit hebdomadaire (50 %) soit mensuelle. La totalite des patients a presente a l’initiation un syndrome polyuropolydipsique (volume des boissons de 4 a 8 litres au debut), entrainant des mictions horaires en moyenne et de 2 a 5 levers nocturnes. A distance de la titration : 50 % des patients recevaient la dose maximale 90/30, 15 % 60/30, 10 % 45/45, 20 % avaient stoppe le traitement essentiellement pour les effets secondaires aquaretiques. Dans un sous-groupe de 30 patients, on constate une augmentation de la natremie au debut du traitement (3 mmol/L) et une petite perte de fonction renale et une osmolarite urinaire constamment  Discussion/Conclusion Nous rapportons l’experience dans la vraie vie de l’utilisation du tolvaptan. On constate que pour l’instant, les patients traites sont majoritairement au stade 3 de la MRC et qu’ils presentent des criteres de progression rapide. La tolerance semble un peu moins bonne que dans les essais cliniques (20 % d’arret).