Nusinersen – Erste Erfahrungswerte aus der klinischen Anwendung bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Nusinersen (Spinraza® ) ist das einzige bislang zugelassene Medikament zur Therapie der spinalen Muskelatrophien (SMA). In der EU besteht die Zulassung als Orphan Drug seit Anfang 2016 und gilt fur alle Formen der spinalen Muskelatrophien. Dieser Artikel gibt einen Uberblick uber Wirkmechanismus und Anwendung des Medikaments sowie erste klinische Erfahrungswerte nach 3 Jahren der Behandlung von Patienten mit SMA an der Universitatsklinik fur Kinder- und Jugendmedizin Leipzig.