Sécurité et efficacité chez les patients traités par le diméthyl fumarate et suivis pendant 13 ans : résultats finaux d’ENDORSE

Introduction Le DMF est un traitement pour les formes remittentes recurrentes de sclerose en plaques (SEP-RR) ; les donnees d’ENDORSE, extension aux etudes DEFINE/CONFIRM, ont permis un suivi > 10 ans. Objectifs Nous rapportons la securite et l’efficacite du DMF chez des patients atteints de SEP-RR traites par DMF et suivis pendant 13 ans dans ENDORSE (NCT00835770). Patients et methodes L’incidence des EI graves (EIG), les interruptions dues a des EI, le taux annualise de poussees (TAP) et le score de l’echelle de handicap (EDSS) ont ete evalues. Les patients ont ete traites par DMF 240 mg 2 fois par jour : placebo (PBO, annees 0 a 2/DMF, annees 3 a 10) ou en continu (DMF/DMF). Resultats Au total, 1736 patients etaient inclus/avaient recu ≥ 1 dose de DMF. Trente-deux pour cent presentaient des EIG (poussee ou chute majoritairement). Il y a eu un cas de LEMP. L’incidence d’autres infections/graves reste stable. Pour les patients traites en continu (n = 501), le TAP est reste bas (0,141[IC95 % : 0,119–0,167]), alors que pour les patients sous PBO/DMF (n = 249), il a diminue suite au DMF (TAP 0 a 2 ans, 0,330[IC95 % : 0,266–0,408] ; TAP global, 0,149[IC95 % : 0,116–0,190]). Discussion Soixante pour cent de patients sous DMF/DMF et 66 % sous PBO/DMF n’ont pas eu de poussees. Patients avec des scores EDSS ≤ 3,5 : 413/479 (86 %) DMF/DMF (179/217[82 %]PBO/DMF) annee 2 ; 173/226 (77 %) DMF/DMF (67/90[74 %]PBO/DMF) annee 10. Soixante-douze pour cent et 73 % des patients DMF/DMF et PBO/DMF, respectivement, n’ont pas eu de progression confirmee du handicap a 24 semaines sur 10 ans. Conclusion Ces donnees de securite et d’efficacite chez les patients suivis pendant 13 ans appuient le DMF comme option a long terme pour les patients atteints de SEP-RR.