Rassegna degli studi di costo­efficacia relativi ad interventi terapeutici o preventivi «not enough value for money»

1 Introduzione. In diversi paesi da diverso tempo si applica il principio del «value for money», il cui obiettivo principale e quello di massimizzare i benefici minimizzando i costi, cercando percio di ottenere quanta piu salute possibile con il finanziamento disponibile. Gli indicatori tradizionali di efficacia sono il QALY (quality adjusted life year) che e una misurazione combinata della qualita e della quantita di salute prodotta ed il costo per QALY guadagnato, che e il rapporto tra quanto si spende e il ritorno di salute. In diversi paesi sono stati stabiliti dei valori soglia del costo per QALY guadagnato in funzione della propria willingness to pay (disponibilita a sostenere i costi). Tali limiti sono intorno ai € 50.000 in Europa, intorno ai $ 60.000 negli Stati Uniti e circa £ 25.000 nel Regno Unito. Poiche tradizionalmente le rassegne sugli studi di costo efficacia sono prevalentemente o esclusivamente focalizzate sulle situazioni aventi rapporto costo efficacia sotto il valore soglia, scopo di quest'articolo e stato quello di esaminare selettivamente gli studi in cui questo valore soglia veniva superato. Materiali e metodi. Gli studi sono stati identificati attraverso una ricerca MEDLINE. Le parole chiave utilizzate sono state: «year gained» AND (cost(titl) OR economic(titl)). Tra tutti gli studi estratti sono stati analizzati gli abstract dei 500 studi piu recenti. Tra questi ultimi, sono stati infine selezionati gli studi in cui il rapporto costo efficacia superava una qualsiasi delle seguenti soglie: € 100.000, $ 100.000 oppure £ 50.000. Per ciascuno studio sono state estratte le informazioni sul problema clinico, la terapia nuova, la terapia vecchia, il costo per anno di vita guadagnato, il costo per QALY guadagnato. Risultati. A partire dai 500 articoli inizialmente estratti da MEDLINE sono stati selezionati 56 studi focalizzati su interventi con «not enough value for money». Relativamente a questi 56 studi, 19 riguardano i farmaci, 8 i dispositivi medici, 5 i vaccini, 14 gli screening ed i restanti 10 sono relativi ad altri interventi sanitari. Tra gli studi selezionati quelli che presentano un rapporto costo efficacia particolarmente sfavorevole sono: la terapia profilattica vs la terapia on demand nel trattamento dell'emofilia (€ 1.200.000 per QALY guadagnato); il trattamento con omalizumab vs corticosteroidi nell'asma allergico da