Vorteil durch frühen Therapiebeginn bei proximaler spinaler Muskelatrophie

Neue Therapieansatze haben den Ubergang vom theoretischen Konzept zu randomisierten, kontrollierten Studien und nun erstmals zu einer medikamentosen Behandlung der proximalen spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten vollzogen. Masgebend fur den Therapieerfolg sind der fruhzeitige Einsatz der medikamentosen Behandlung und damit die Entdeckung der Erkrankung in einem fruhen Stadium, sodass die Einfuhrung eines flachendeckenden Neugeborenenscreenings fur die SMA notwendig erscheint.