Comparaison de la dose hebdomadaire de facteur anti-hémophilique avant et après introduction d’ELOCTA dans une cohorte de patients avec hémophilie A traités en prophylaxie

Introduction L’hemophilie A (HA), pathologie rare constitutionnelle de l’hemostase se caracterise par un deficit en facteur VIII coagulant (FVIII : C). La severite de l’HA depend du taux de FVIII :C, la forme severe etant definie par un taux inferieur a 1 %. Elle se traduit par des hemorragies repetees en particulier des articulations. La repetition des hemarthroses est a l’origine de destruction de l’articulation, l’arthropathie hemophilique qui est source de handicap majeur. Le traitement actuel vise a prevenir les hemarthroses par l’administration reguliere et a long terme de FVIII :C. Cette prophylaxie doit etre debutee tres tot dans l’enfance pour preserver le capital articulaire. A ce jour, differentes specialites existent mais la cinetique des facteurs anti-hemophiliques (fAH) standards impose de nombreuses injections systematiques. Dans l’attente de therapeutiques nouvelles, un fAH a demi-vie prolongee constituerait une amelioration du traitement. En France, l’ELOCTA, efmoroctocog alfa, est le premier fAH commercialise a demi-vie prolongee (augmentee en moyenne d’un facteur 1,5) offrant theoriquement soit une possible diminution de frequence des injections soit une meilleure prevention grâce a un taux de FVIII :C residuel superieur en cas de maintien du rythme anterieur.L’objectif est d’evaluer l’impact du changement de traitement (fAH standard pour l’ELOCTA) sur la dose hebdomadaire de fAH administree. Materiels et methode Patients avec une hemophilie A severe en prophylaxie par fAH standard, sans inhibiteur antiFVIII, ayant recu au moins une dose d’ELOCTA entre la date de disponibilite d’ELOCTA (novembre 2016) et juillet 2018. L’historique medicamenteux a ete recueilli (Pharma Computer Engineering, Orbis Agfa Healthcare). Instauration d’ELOCTA soit a la meme posologie (meme dose par injection, meme nombre d’injections hebdomadaires ou intervalles) que celle du produit precedent (chaque patient est son propre temoin) soit espacement d’emblee des administrations. Dans les deux cas, la dose est reevaluee en fonction de l’efficacite du traitement. Resultats et discussion L’ELOCTA a ete introduit chez 91 hommes atteints d’HA moderee ou severe initialement sous prophylaxie en relais d’un fAH standard. On retrouve 40 % (n = 36) d’enfants (mediane 10,3 ans ;Q1, Q3 (6,7 ;12,7)) et 60 % ( n  = 55) d’adultes (30,1 ans ;22,6 ;40,1). Chez l’enfant, la premiere dose hebdomadaire d’ELOCTA etait identique a celle du fAH standard anterieur (110 UI/kg). En revanche, chez l’adulte elle etait en moyenne de 6000 UI (89,0 UI/kg) contre 7000 UI (100,2 UI/kg) avant changement. Cette dose a ete maintenue au cours des reevaluations. A l’instauration d’ELOCTA, 34 % des patients avaient une dose hebdomadaire inferieure a celle du fAH standard soit 49 % des adultes et 11 % des enfants. A la derniere reevaluation du traitement, on notait 54 % des adultes et 22 % des enfants avec une dose hebdomadaire diminuee en comparaison de leur traitement anterieur. Conclusion Le traitement par ELOCTA a donc permis pour une partie des patients de diminuer la dose de fAH hebdomadaire administree. Cette diminution concernait davantage de patients ayant beneficie de plusieurs reevaluations du traitement, confirmant son efficacite.