Greffes non apparentées de sang placentaire dans les maladies métaboliques

Resume Propos La greffe de cellules souches hematopoietiques represente un traitement des maladies metaboliques hereditaires comme le syndrome de Hurler, l’adrenoleucodystrophie et la leucodystrophie metachromatique. L’interet de l’utilisation des unites de sang placentaires non apparentees a ete etudie. Methodes Entre 2001 et 2012, 14 enfants atteints de maladies metaboliques et ayant eu une greffe de sang de cordon ont ete evalues par une etude retrospective. Le delai de prise en charge, la prise de greffe, la morbidite liee au traitement et la survie globale et sans evenement ont ete etudies. Resultats Le delai median de prise en charge variait d’un a 11 mois en fonction des groupes, la prise de greffe etait de 86,7 % et la morbidite liee au traitement etait faible. La survie globale et la survie sans evenement etaient respectivement de 90,9 % et 53 %, avec une mediane de suivi de cinq ans. Le devenir de ces enfants etait favorable dans le groupe Hurler et adrenoleucodystrophie mais plus incertain dans le groupe leucodystrophie metachromatique. Conclusion La greffe d’unite de sang placentaire non apparentee semble etre un traitement rapidement disponible et efficace pour le syndrome de Hurler et l’adrenoleucodystrophie. Le benefice pour la leucodystrophie metachromatique reste a determiner.