Intérêt de l’analyse des patients ayant présenté une « réponse exceptionnelle et inattendue » en oncologie

La plupart des medicaments anticancereux sont autorises sur la base d’ameliorations marginales en termes de reponse objective (RO) tumorale ou de survie, dans des populations non selectionnees – et donc tres heterogenes sur le plan moleculaire. L’etude de patients ayant presente une reponse exceptionnelle et inattendue a ces agents pourrait permettre l’identification rapide de nouveaux biomarqueurs de reponse aux traitements, d’accelerer le developpement des medicaments et, plus largement, de mieux comprendre la biologie des cellules cancereuses. Plusieurs etudes (NCI Exceptional Responders Initiative aux Etats-Unis, EXPRESS en France) sont actuellement ouvertes pour constituer des cohortes de patients et identifier in fine des anomalies moleculaires associees avec la reponse exceptionnelle.