アデノ随伴ウイルス(aav)キャプシドタンパク質の変異体

2018 
本発明は、アデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシドタンパク質の変異体であって、該変異体は野生型のAAVキャプシドタンパク質のアミノ酸配列と比べてPLA2ドメインに少なくとも1つのアミノ酸置換を含み、当該アミノ酸置換は、AAV2 VP1キャプシドタンパク質のアミノ酸配列における (1)3位のアラニン、 (2)6位のチロシン、 (3)68位のアラニン、 (4)87位のアスパラギン酸、 (5)91位のロイシン、 (6)149位のセリン、 (7)150位のプロリン、および (8)156位のセリン、 からなる群より選択される1以上の位置、またはAAV2以外のAAVのVP1キャプシドタンパク質のアミノ酸配列における上記(1)~(8)に対応する1以上の位置にある、AAVキャプシドタンパク質の変異体、該変異体をコードする核酸、該核酸を含む細胞、該細胞を培養して組換えAAV粒子を産生させる工程を包含する組換えAAV粒子の製造方法、該変異体を含む組換えAAV粒子、該組換えAAV粒子を含む組成物、および該組換えAAV粒子を標的細胞に接触させる工程を含む標的細胞への遺伝子導入方法を提供する。
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