Protéines lysosomales glycosylées, procédé de production et utilisations
2016
La presente invention concerne une composition de proteines lysosomales comprenant une pluralite de proteines lysosomales qui sont potentiellement glycosylees de diverses facons selon un motif de glycosylation, ledit motif de glycosylation ayant au moins 45 % de paucimannosidique N-glycanes ; un procede de fabrication de la composition de proteines lysosomales dans une plante ou une cellule bryophyte, et des applications medicales et non medicales de la composition de proteines lysosomales. Par exemple la proteine lysosomale peut etre une α-galactosidase pour le traitement de la maladie de Fabry ou une β-glucoceramidase pour le traitement de la maladie de Gaucher. La glycosylation unique permet d'obtenir une meilleure efficacite therapeutique - etonnamment meme sans mannose-6-phosphate qui est courant pour les proteines lysosomales produites par les cellules CHO.
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