Ex-vivo-Stammzellgentherapie an der Haut

Eine Ex-vivo-Stammzellgentherapie ermoglicht die Behebung der genetischen Ursache einer monogenetischen Hauterkrankung. Dargestellt werden die Vorgehensweise und Wahl der Gentherapiemethode im Zuge einer Ex-vivo-Gentherapie an der Haut. Aktuelle Gentherapieansatze fokussieren sich auf die Erganzung oder gezielte Korrektur des betroffenen Gens im Erbgut. Bis dato wurde die Genersatztherapie erfolgreich an Patienten mit der blasenbildenden Hauterkrankung Epidermolysis bullosa angewandt. Designer-Nukleasen-vermittelte Gentherapieansatze befinden sich in der praklinischen Phase. Die Wahl der Gentherapiemethode richtet sich nach deren Sicherheitsprofil, der zu behandelten Genodermatose und dem zu korrigierenden Erbschaden.