Objectifs thérapeutiques et effets indésirables des traitements médicamenteux de la cystinurie : résultats de l’étude nationale française portant sur 442 patients

Objectifs La cystinurie est la premiere cause de maladie lithiasique hereditaire monogenique. Nos objectifs etaient d’evaluer les effets indesirables des traitements medicamenteux dans une grande serie de patients cystinuriques et de determiner les objectifs therapeutiques medicamenteux grâce a l’etude de la cristallurie qui est associee au risque de recidive lithiasique (Daudon et al., 2003). Methodes Nous avons conduit une etude observationnelle retrospective nationale. Des questionnaires ont ete envoyes a tous les medecins urologues et nephrologues francais prenant en charge la maladie lithiasique renale. Les donnees de 442 patients cystinuriques ont ete colligees. Les cristalluries ont ete etudiees dans un sous-groupe de 89 patients afin d’evaluer l’association entre le ph urinaire, la densite urinaire (du), le traitement par derives sulfhydriles et le risque d’avoir une cristallurie positive pour la cystine grâce a un modele de regression logistique a effects mixtes. Resultats Un traitement alcalinisant et un derive sulfhydryle ont ete prescrits a 88,8 et 55,3 % des patients, respectivement. Des effets indesirables digestifs ont ete rapportes chez 12,3 %, 10,4 % et 2,6 % des patients traites par bicarbonate de potassium, citrate de potassium et bicarbonate de sodium respectivement ( p  = 0,008). Au total, 23,7 % des patients sous tiopronine versus 30,2 % des patients sous d-penicillamine ont eu au moins un effet indesirable ( p  = 0,23). L’elevation du ph et la baisse de la du etaient associes a une diminution du risque d’avoir une cristallurie de cystine alors que la d-penicillamine et la tiopronine ne reduisaient pas ce risque ( or  = 1 si ph ≤ 6,5, or  = 0,26 [0,13–0,53] si 7,5  p or  = 1 si du ≤ 1,005, or  = 11,06 [2,76–44,26] si 1,011 ≤ du ≤ 1,014, p Conclusion Les frequences des effets indesirables de la d-penicillamine et de la tiopronine sont comparables. L’hyperdiurese alcaline est bien toleree et reduit le risque d’avoir une cristallurie positive pour la cystine. Une densite urinaire inferieure ou egale a 1,005 et un ph urinaire superieur a 7,5 devraient etre les objectifs therapeutiques, tout en surveillant le risque de cristallisation phosphocalcique.