Steuerung der Immuntoleranztherapie bei schwerer Hemmkörperhämophilie A

Eine gravierende Komplikation der Behandlung der schweren und mittelschweren Hamophilie A ist die Entwicklung von Hemmkorpern. Diese werden in 15–33% der regelmaβig substituierten Patienten beobachtet. Die Mehrzahl der Faktor-VIII (FVIII)- Hemmkorperpatienten (80%) sind„high responder“ mit einem Hemmkorpertiter von mehr als 5 Bethesda-Einheiten (BE) [1]. Das therapeutische Management dieser Patienten stellt insbesondere bei padiatrischen Patienten ein Problem dar, da im Klein-kindesalter aufgrund des erhohten Verletzungsrisikos in der Regel die prophylaktische FVIII-Gabe ublich ist. Die weitere Exposition gegenuber FVIII fuhrt haufig zu einem drastischen Anstieg des Hemmkosrpertiters. Dies ist mit einem deutlich erhohten Risiko fur Muskelblutungen, Gelenkblutungen mit konsekutiv degenerativen Gelenkveranderungen und sogar fur lebensgefahrliche Blutungen assoziiert.