基于 CRISPR/Cas9 基因编辑技术的人类遗传疾病基因治疗相关研究进展

CRISPR/Cas9系统(常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统)为靶向基因编辑提供了强大的技术手段. 利用序列特异性sgRNA的引导, CRISPR/Cas9系统能够精准地在目标DNA的确切位置导入双链切口. 与已有的基因编辑手段相比, 该系统具有更优异的简便性、特异性和有效性. 目前, 大量涉及体内外多物种的CRISPR/Cas9基因编辑研究已充分展示了该技术的巨大潜力, 为基于该技术的疾病治疗研究和临床应用带来了希望. 基于CRISPR/Cas9基因编辑技术所介导的非同源性末端连接和同源性DNA修复作用, 近期多个研究工作已经成功应用该技术修复了包括点突变和基因组缺失等在内的遗传疾病相关基因组缺陷. 本综述将总结近期有关利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的相关临床前研究进展.