A EFICÁCIA DA APLICAÇÃO DO SISTEMA CRISPR/CAS 9 NO TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Introducao: Em meados da decada de 80, o metodo CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) foi criado e, posteriormente, associado a proteina Cas9 com a proposta de oferecer mais simplicidade e precisao em termos de edicao de sequencias de DNA. Objetivo: Este estudo e desenvolvido com foco principal na analise da eficacia da utilizacao do complexo CRISPR/Cas9 no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (CID 10 G71.0). Material e metodos: O metodo escolhido para o alcance dos objetivos foi a Revisao Sistematica da Literatura. As publicacoes foram selecionadas junto as bases de dados eletronicas PubMed, LILACS e SCIELO, por meio de acesso a Biblioteca Virtual em Saude. Para a busca dos artigos foram utilizadas palavras-chave em portugues, espanhol e ingles, selecionadas mediante consulta aos Descritores em Ciencias da Saude (DeCS) da Bireme: doencas geneticas, CRISPR, miopatias, Duchenne. Incluiram-se artigos completos publicados entre 2015 e 2020 em periodicos nacionais e internacionais. Resultados: Nota-se uma afirmacao constante dos pesquisadores a respeito da importância do uso estritamente prudente da nova metodologia, objetivando a alta viabilidade e baixo indice de reacoes adversas. Estudos em ratos mdx, os quais possuem uma sequencia de tres nucleotideos de finalizacao antecipada no exon 23 do locus responsavel pela doenca muscular de Duchenne, provaram ser eficaz induzir a correcao da distrofia ao aumentar a taxa da sintese de distrofina utilizando a tecnica CRISPR/Cas9. Contudo, ainda ha certa dificuldade no que se refere aos mecanismos transportadores de genes devido a longa extensao da sequencia de nucleotideos. Conclusao: Embora haja duvidas quanto as consequencias geneticas possivelmente geradas pelo tratamento com CRISPR/Cas9 em humanos, uma vasta gama de molestias ainda nao dispoe de cura ou tratamento eficazes, alem de estarem relacionadas a um curso de adoecimento que leva ao obito ou a sequelas graves. Dessa forma, a ferramenta CRISPR/Cas9 e uma alternativa promissora a ser aplicada futuramente nao apenas para reduzir a gravidade da distrofia muscular de Duchenne como tambem para cura-la definitivamente ainda nos primeiros anos apos o diagnostico. Para isso, talvez o primeiro passo seja buscar metodos com maior limite de capacidade de transporte de grandes fitas geneticas.