Compositions pour moduler l'expression de c90rf72

La presente invention concerne des compositions pour reduire l'expression de l'ARNm et de la proteine C90RF72 chez un animal au moyen d'inhibiteurs specifiques de C90RF72. L'invention concerne egalement des compositions et des procedes d'inhibition selective d'un variant d'ARNm a association pathogene avec C90RF72, par administration d'un compose antisens ciblant la region commencant au niveau du site de depart de l'exon 1A jusqu'au site de depart de l'exon 1B d'un pre-ARNm de C90RF72 De tels procedes sont utiles pour traiter, prevenir ou faire regresser des maladies neurodegeneratives chez un individu necessitant un tel traitement.. De tels inhibiteurs specifiques de C90RF72 comprennent des composes antisens.