암 특이적 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도

2015 
본 발명은 (i) 조직 특이적 프로모터; 및 (ii) 암특이적 유전자를 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 상기 라이보자임의 3' 엑손에 연결된 목적 유전자를 포함하는, 라이보자임-목적 유전자 발현 카세트를 포함하며, 상기 발현카세트는 라이보자임-목적 유전자 발현 카세트의 5' 말단에 스플라이싱 공여/스플라이싱 수여 서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이 연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가 연결된 것으로, (iii) 상기 WPRE의 3' 말단에 마이크로 RNA-122a(microRNA-122a, miR-122a)를 인식하는 핵산 서열이 추가로 연결된 것을 특징으로 하는, 재조합 벡터, 상기 재조합 벡터가 도입된 형질전환 세포, 상기 재조합 벡터로부터 발현된 라이보자임, 상기 재조합 벡터 또는 라이보자임을 포함하는 간암 예방 또는 치료용 약학 조성물 및 상기 조성물을 이용한 간암 치료방법에 관한 것이다.
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