Résultats d’un essai clinique reproduit en utilisant des données observationnelles : effet causal du traitement chirurgical sur la probabilité de survie à un an chez les patients âgés atteints de cancer du poumon

Introduction En Angleterre, l’âge a un fort impact sur l’acces au traitement et les perspectives de remission pour les patients atteints de cancer : ceux qui sont diagnostiques avec un cancer du poumon non-a-petites-cellules (NSCLC) apres 70 ans ont une probabilite de recevoir un traitement chirurgical reduite de 60 % par rapport aux patients de moins de 70 ans [1] . Ces patients sont generalement exclus des essais cliniques, d’ou un manque de preuves justifiant le recours a la chirurgie. L’objectif de ce travail etait de mesurer l’effet causal d’un traitement chirurgical chez les patients de plus de 70 ans, dans les six mois suivant le diagnostic de leur NSCLC, sur leur probabilite de survie a un an. Materiel et methodes L’etude a utilise les donnees des registres nationaux de cancer croisees a des donnees medicales electroniques, telles que les donnees hospitalieres (« Hospital Episode Statistics ») et les donnees des registres cliniques (« Lung Cancer Audit data »). A partir de ces donnees observationnelles, nous avons reproduit un essai clinique randomise a deux bras paralleles en incluant les patients diagnostiques en 2012 a un stade precoce, ayant un bon indice fonctionnel, sans comorbidite et âges de 70 ans ou plus au moment du diagnostic [2] . L’intervention etudiee est le traitement chirurgical dans les six mois suivant le diagnostic. Le bras temoin correspond a l’absence de chirurgie dans les six mois. Afin d’eliminer le biais d‘immortalite, les patients ont ete clones et entrent dans les deux bras au temps de reference. Dans chaque bras, les patients deviant du protocole (c’est-a-dire beneficiant de la chirurgie dans le bras temoin ou inversement, n’ayant pas beneficie de la chirurgie dans les six mois suivant le diagnostic dans le bras intervention) ont ete censures a la date de deviation. Cette censure potentiellement informative a ete prise en compte en ponderant le modele d’analyse par l’inverse de la probabilite de censure [3] . Resultats et conclusion L’utilisation de ces donnees d’observation pour reproduire un essai clinique autorise la quantification du benefice du traitement chirurgical sur la population de patients âges de 70 ans ou plus. Nous illustrerons comment cette approche permet l’estimation de l’effet causal d’un traitement chirurgical sur la probabilite de survie a un an des patients de plus de 70 ans, et mettrons en avant les enjeux statistiques de la methode d’analyse employee pour cette etude.