Hémopathies rares : accès aux innovations médicamenteuses

La plupart des hemopathies malignes sont des cancers rares. De ce fait, les hematologues se sont depuis longtemps organises en reseaux cliniques et biologiques et en groupes cooperatifs dedies a la recherche ainsi qu’a l’organisation de la prise en charge des patients atteints. Ces groupes d’envergure nationale sont reconnus comme interlocuteurs privilegies par la Societe francaise d’hematologie, par l’Institut national du cancer (Inca) et par l’industrie pharmaceutique. Les protocoles de recherche therapeutique, conduits au sein ou en relation avec ces groupes, representent un premier niveau d’acces aux innovations therapeutiques et aux nouveaux medicaments. Le deuxieme niveau, largement utilise en hematologie, est represente par l’autorisation temporaire d’utilisation (ATU), qui a cree un pont salutaire entre le depot de dossier d’AMM et la mise a disposition finale d’un nouveau medicament. Meme si la procedure reste perfectible, elle represente a l’evidence un progres important, tant pour les autorites de sante que pour les medecins, les patients et les industriels. Le troisieme niveau d’acces, plus tardif, repose sur la possibilite d’utilisation hors AMM, egalement moteur de l’innovation. L’encadrement raisonne et coherent de ces utilisations, a l’aide de classifications ou de referentiels, est en cours de clarification.