Anemia aplásica adquirida en niños: seguimiento durante 14 años

Durante 14 anos fueron tratados 24 pacientes (pts) con anemia aplasica adquirida (AAA), pre-escolares (6), escolares (11) y adolescentes (7); rango: 2-16 anos. Siete del Distrito Capital. Etiologia: idiopatica 19/24 (79 por ciento), secundaria 5/24 (21 por ciento). Se clasificaron segun severidad en: moderada 2/24 (21 por ciento). Se clasificaron segun severidad en: moderada 2/24 (8 por ciento), severa 17/24 (71 por ciento) y muy severa 5/24 (21 por ciento). En 16 pts se realizo estudio HLA, 4(25 por ciento) tuvieron donante compatible, en 3 se realizo Trasplante de Medula Osea (TMO). Seguimiento promedio 62 meses. Ciclosporina (CsA) + Corticoesteroides (CtS) 10/24, Remision Completa (RC) 5/10 (50 por ciento), Remision Parcial (RP) 1/10 (10 por ciento), Ausencia Remision (AR) 4/10 (40por ciento); CsA + Globulina antitimocito (ATG) 11/24: RC 4/11 (36,36 por ciento), RP: 4/11 (36,36 por ciento), AR: 3/11 (27,27 por ciento); TMO: 3/24, RC: 100 por ciento; La respuesta terapeutica global fue: 12/24 pts alcanzaron RC (50 por ciento), 5/24 RP (20.83 por ciento) y 6/24 AR (25 por ciento). Evolucion clonal se presento en 3 pts (12 por ciento). El promedio de sobrevida a los 5 anos de seguimiento resulto en 70 por ciento para el grupo que recibio CsA + ATG y 58 por ciento para el grupo CsA + Cts., p= 0.28. La sobrevida global a los 5 anos fue de 69 por ciento. La AAA idiopatica es la etiologia mas frecuente en el nino y las formas severas y muy severas de la enfermedad representan el 92 por ciento de los casos. La inmunosupresion (IS) es un tratamiento efectivo en pts. que no disponen de donante para TMO. El tratamiento de IS combinado CsA + ATG resulto superior al uso de CsA ++ Cts. Creacion de un grupo Cooperativo Nacional para el estudio y tratamiento de la AAA