Compositions comprenant des acides nucléiques et leurs méthodes d'utilisation

2016 
La presente invention concerne des compositions et des methodes pour la modification chimique d'un ARN de guidage unique (ARNsg), d'un ARN CRISPR transactivateur (ARNtracr) et/ou d'un ARN CRISPR (ARNcr) utilises seuls ou en combinaison les uns avec les autres ou avec des constituants du systeme Cas. Lesdites compositions comprenant des acides ribonucleiques modifies ont ete concues avec une modification chimique pour une efficacite encore plus elevee par rapport a un brin natif non modifie d'ARNsg. Une fois administres a un sujet, l'administration d'acides ribonucleiques modifies va permettre une reponse immunitaire plus faible, une stabilite accrue, une meilleure efficacite d'edition et une administration in vivo plus simple d'ARNsg par l'intermediaire de diverses plateformes d'administration. L'invention concerne egalement des methodes de diminution de l'effet hors cible de CRISPR et d'un complexe de CRISPR.
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