Procédé d'édition génique

La presente invention concerne des compositions et des methodes permettant de modifier une sequence de gene, et des systemes d'administration de telles compositions. A titre d'exemple, l'invention concerne la modification d'une sequence de gene a l'aide de CRISPR-Cas9 ou d'un autre systeme d'edition d'acides nucleiques, et des methodes et des systemes d'administration permettant d'obtenir une telle modification genique, tels que des systemes d'administration viraux ou non viraux.