Approche intégrative du VYXEOS® : du flacon au patient

La Leucemie Aigue Myeloide (LAM), est une hemopathie maligne caracterisee par une proliferation de cellules myeloides immatures presentant une differenciation variable. Les LAM representent un groupe de maladies biologiques heterogenes impliquant le plus souvent la moelle osseuse et le sang peripherique. Elles peuvent toutefois se manifester dans les tissus extra-medullaires. Aujourd’hui et ce, depuis plusieurs decennies, la Cytarabine est un des deux piliers dans le traitement de la LAM en association avec des Anthracyclines selon un schema « 7+3 » lors de la cure d’induction et le plus souvent en monotherapie durant les cures de consolidation. La Cytarabine et les Anthracyclines se presentent sous forme de solutions et sont administrees par voie intra-veineuse (IV). Leur activite n’est pas ciblee, par consequent, celle-ci peut s’accompagner d’effets secondaires generaux comme des pancytopenies ou encore des toxicites cardiaques decrites pour les Anthracyclines. Ces toxicites pouvant conduire parfois jusqu’au deces toxique du patient, d’ou l’interet des recherches qui ont conduit a une nouvelle formulation : le Vyxeos®. En effet, en aout 2017, la Food and Drug Administration (FDA), a approuve le Vyxeos® (Jazz Pharmaceutical), une formulation liposomale caracterisee par une co-encapsulation de Daunorubicine et Cytarabine (44mg/100 mg, respectivement) avec un ratio molaire fixe de 5 : 1), indiquee dans le traitement des patients adultes presentant une LAM nouvellement diagnostiquee, secondaire a un traitement (LAM-t) ou avec des anomalies associees aux myelodysplasies (LAM-MRC). Le Vyxeos® a obtenu une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte en France en juillet 2018, puis l’AMM pour cette meme indication en aout 2018.