Micro/mini-dystrophines et dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et défis

Les nombreux travaux precliniques de therapie genique (TG) mis en œuvre afin de modifier l’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont aujourd’hui abouti a la mise en place d’essais cliniques evaluant la securite et l’efficacite de l’administration de mini- ou micro-dystrophines chez l’enfant, et a terme peut-etre chez l’adulte. Nous reprendrons dans cet article le principe general de la TG, les modeles animaux etudies, les essais cliniques avec mini- ou micro-dystrophine actuellement en cours, et enfin les limites et effets indesirables possibles de ce type de therapeutique innovante.