반복 확장 돌연변이에 대한 게놈 편집 시스템

본 명세서는 과증폭된 반복서열 발현 조절 유전자의 인위적인 조작 또는 변형에 관한 것이다. 보다 구체적으로, 과증폭된 반복서열의 발현을 감소시키기 위한, 인위적으로 조작된 유전자를 포함하는 과증폭된 반복서열 발현 조절 시스템이다. 상기 인위적으로 조작된 유전자는 SPT4 유전자, SPT5 유전자, SUPT4H 유전자 및 SUPT5H 유전자로 구성된 군에서 선택된 하나 이상의 유전자를 포함한다. 상기 인위적으로 조작된 유전자는 상기 유전자의 게놈 서열 내에 인위적인 돌연변이를 포함한다. 상기 인위적으로 조작된 유전자는 상기 유전자의 기능이 손상된거나 발현이 감소된 유전자를 포함한다.