Thérapie génique des déficits immunitaires : approche expérimentale et premiers résultats cliniques.

Les deficits immunitaires hereditaires sont consideres depuis longtemps comme un champ d'etudes privilegie de la therapie genique. Ainsi le deficit en adenosine desaminase est la premiere maladie hereditaire a avoir fait l'objet d'un essai clinique de therapie genique. Un benefice clinique n'a toutefois pas pu etre observe. Plusieurs elements peuvent expliquer ces resultats decevants, notamment la perte au moins partielle de l'avantage selectif escompte des cellules transduites du fait du traitement concomitant par PEG-ADA et les capacites limitees des vecteurs retroviraux d'origine murine utilises pour transduire les cellules humaines. Des resultats encourageants ont ete obtenus au cours d'experiences de transfert in vitro et dans la correction de modeles murins correspondant a divers deficits immunitaires. Des progres dans la recherche en vectorologie et/ou dans la connaissance et la manipulation des cellules souches hematopoietiques sont necessaires a l'amelioration de l'efficacite de transduction.