Trombocitemia esencial en pediatría: tratamiento con anagrelide

Introduccion La trombocitemia esencial (TE) es un sindrome mieloproliferativo cronico. La prevalencia es de 0,09 casos por millon de ninos entre 0 y 16 anos. La cefalea es el sintoma clinico mas descrito. Existe una incidencia aumentada de fenomenos tromboticos graves (15 %), hemorragicos moderados-graves (10%) y leves (15 %). Las indicaciones de tratamiento son discutidas, existiendo como opciones la hidroxiurea y el anagrelide. Anagrelide es una imidazoquinazolina que tiene un efecto de inhibicion de la maduracion medular de los megacariocitos y un efecto antiagregante plaquetario. Material y metodos Revision retrospectiva de las historias clinicas de los pacientes diagnosticados de TE en nuestro Centro entre los anos 1997-2006. Se utilizaron los criterios diagnosticos de TE descritos por el Polycythemia Vera Study Group (1997). En todos los casos se practicaron los siguientes estudios: hemograma y formula leucocitaria (paciente y familiares de primer grado), PCR, VSG, metabolismo del hierro, estudio basico de coagulacion, serologias virales, parasitos, dosificacion de vitamina B 12 , ecografia abdominal, radiografia pulmonar, aspirado de medula osea, citogenetica convencional, reordenamiento bcr/abl , cultivo de progenitores hematopoyeticos, biopsia osea, dosificacion de trombopoyetina y estudio de agregacion plaquetaria. Se administro tratamiento con anagrelide a dosis de 1 mg/dia dosis inicial (modificandola en funcion de la respuesta) y monitorizacion de efectos secundarios atribuibles al farmaco. Resultados Se han diagnosticado 4 pacientes. Todos ellos de sexo femenino. El rango de edad oscilaba entre 4 y 13 anos. El sintoma clinico mas frecuente en nuestras pacientes fue la cefalea (3/4). Una paciente presento epistaxis. En todas, la cifra de plaquetas al diagnostico fue superior a 1.500 × 10 9 /l. Las 4 pacientes recibieron tratamiento con anagrelide, requiriendo dosis entre 1-3 mg, para conseguir un descenso eficaz de la cifra plaquetas (400 × 10 9 /l), y desaparicion de la sintomatologia clinica. Ninguna paciente ha presentado fenomenos hemorragicos/tromboticos durante el tratamiento. No se han objetivado efectos secundarios asociados al farmaco. Disponemos de datos de seguimiento de hasta 6 anos. Conclusiones Anagrelide es una opcion de tratamiento util en la TE, obteniendose una reduccion de la cifra de plaquetas en un periodo de 2 semanas-4 meses, en nuestra serie. No se han descrito efectos secundarios atribuibles al farmaco, en nuestras pacientes. Se precisan estudios cooperativos internacionales, en la poblacion pediatrica, para poder establecer indicaciones claras de tratamiento de estos pacientes.