Matériaux et méthodes de traitement d'une déficience en antitrypsine alpha-1

La presente invention concerne des materiaux et des methodes de traitement d'un patient atteint de deficit en antitrypsine alpha-1 (AATD) ex vivo et in vivo. La presente invention concerne en outre des materiaux et des methodes permettant d'editer un gene SERPINA1 dans une cellule par edition du genome.