Aktuelle Entwicklung der Gentherapie bei pädiatrischen Erkrankungen: Molekulare Präzisionsmedizin als kausale Therapie bei angeborenen und erworbenen Erkrankungen

Die Gentherapie als Behandlungskonzept bei menschlichen Erkrankungen hat in den letzten Jahren Einzug in die klinische Medizin gehalten. Bislang sind in Europa bereits 6 Gentherapeutika zugelassen worden. Weitere Praparate, die in den USA bereits zugelassen sind, stehen auch in Europa kurz davor. Durch die Gentherapie konnten Verfahren der onkologischen Immuntherapie verbessert oder erst moglich gemacht werden. Kausale Therapien fur eine grose Zahl angeborener Erkrankungen werden entwickelt. Gentherapien fur die Adenosindesaminasedefizienz und die β‑Thalassamie sind bereits verfugbar. Bei der grosen Zahl derzeit in der Durchfuhrung befindlicher klinischer Gentherapiestudien, die bereits in der Phase II/III sind, ist in naher Zukunft mit der Zulassung weiterer Gentherapeutika zu rechnen. Die schweren unerwarteten Nebenwirkungen, die im Rahmen der ersten Gentherapiestudien auftraten, konnten durch verbesserte Genvektorsysteme vermieden werden. Trotzdem stehen Patienten, die mit Gentherapeutika behandelt wurden, unter engmaschiger Kontrolle, da bestimmte virale Genvektoren zu einer insertionellen Mutagenese fuhren konnen. Neben der Genersatztherapie werden durch die Entwicklung sog. Genscheren neue Therapiekonzepte moglich, die zukunftig eine Genomeditierung erlauben, bis hin zur Korrektur einzelner Mutationen.