Prise en charge thérapeutique des patients atteints de bêta-thalassémie majeure dans un service de pédiatrie du sud tunisien : à propos de 26 cas

Resume But de l’etude Evaluer la prise en charge des patients atteints de beta-thalassemie majeure et preciser les differentes complications. Patients et methodes Une etude retrospective, colligeant 26 cas de beta-thalassemie majeure pris en charge dans le service de pediatrie de l’hopital Hedi Chaker de Sfax durant une periode de 25 ans allant du 1 er janvier 1990 au 31 decembre 2014. Resultats L’âge moyen de debut de transfusion etait de 11,5 mois par des culots globulaires phenotypes mais non deleucocytes. Vingt-trois patients ont beneficie d’une chelation. Avant 2001, tous les patients recevaient le deferoxamine, une mauvaise observance de ce traitement a ete notee dans 66 % des cas. Il a ete remplace par le derferiprone a partir de 2006 et par deferasirox a partir de 2009. Une association de 2 ou 3 chelateurs etait necessaire pour 4 patients. Une splenectomie totale a ete realisee chez 10 patients devant un hypersplenisme. La greffe de moelle osseuse a ete realisee chez un seul patient a l’âge de 9 ans, elle s’est soldee par un rejet chronique. Plusieurs complications ont ete observees : endocriniennes (19 cas), immunitaires (9 cas) lithiase biliaire (5 cas), cardiaques (4 cas), osteo-articulaires (3 cas), infectieuses (3 cas) et thromboemboliques : et thromboemboliques (2 cas)2 cas. Des effets indesirables secondaires au traitement chelateur ont ete enregistres dans 12 cas. Quatre patients sont decedes. Conclusion L’amelioration de la prise en charge therapeutique des enfants β-thalassemiques necessiterait une observance du regime transfusionnel et du traitement chelateur. La greffe de moelle osseuse geno-identique reste la seule therapie curative, qu’il faut promouvoir dans notre pays.