Bempedoinsäure – Wirkmechanismus und klinische Studien

Bempedoinsaure (ETC-1002) ist ein neuartiger Wirkstoff zur Behandlung der LDL-Hypercholesterinamie. Bempedoinsaure inhibiert das Enzym ATP-Citrat-Lyase, das im selben Stoffwechselweg liegt wie das Schlusselenzym der Cholesterinbiosynthese und Angriffsort der Statine, die HMG-CoA-Reduktase. Bempedoinsaure wird als Prodrug appliziert und durch ein spezifisches Enzym in der Leber aktiviert, welches im Skelettmuskel nicht exprimiert wird. Randomisierte Studien zeigen eine Senkung des LDL-Cholesterins durch Bempedoinsaure; diese ist ausgepragter bei statinnaiven Patienten und synergistisch mit Ezetimib. Die Vertraglichkeit ist auch bei Patienten mit statinassoziierten Muskelschmerzen gut. Es gibt Hinweise auf eine geringe Erhohung der Harnsaure und eine mogliche Verbesserung der Glukosetoleranz. C-reaktives Protein wird um ca. 25% gesenkt. Eine Endpunktstudie mit 12 600 Patienten mit manifester Atherosklerose und Unvertraglichkeit von Statinen lauft, Ergebnisse werden 2022 erwartet. Bempedoinsaure stellt eine zukunftige Therapieoption fur Patienten mit nicht erreichten LDL-Cholesterin-Zielwerten insbesondere aufgrund von statinassoziierten Muskelschmerzen dar.