Terapia gênica em doenças falciformes: Análise dos efeitos curativos nas beta-talassemias e nas anemias falciformes

2021 
OBJETIVO: relacionar as Doencas Falciformes com a terapia genica, tendo em vista a possibilidade da correcao genetica dessas hemoglobinopatias hereditarias. METODOS:  o delineamento consistiu em uma revisao integrativa a partir de artigos publicados nas bases de dados PubMed, Lilacs, e da Biblioteca Virtual em Saude (BVS), combinando os seguintes descritores: Genetic therapy AND Anemia, Sickle Cell e Beta-thalassemia AND Anemia, Sickle Cell. Apos busca e aplicacoes dos criterios de inclusao e exclusao restaram assim oito artigos, os quais compoem esta revisao. RESULTADOS E DISCUSSOES: a maioria dos artigos utilizados faziam uma abordagem geral sobre a terapia genetica em pacientes beta-talassemicos, comparando as caracteristicas destes com as dos individuos falciformes, ressaltando as grandes chances de controle e ate mesmo da cura destas atraves da insercao ou edicao de genes como tambem transplante das celulas hematopoieticas. Estudos atuais apostam em avancos cientificos no ramo da biologia da manipulacao para que haja uma modificacao genetica com transfusao de celulas em criancas pre-diagnosticadas com alguma hemoglobinopatia, impedindo assim que ocorram as manifestacoes clinicas da doenca. CONSIDERACOES FINAIS: sabendo-se do grande numero de nascidos portando algum tipo de Doenca Falciforme, a modificacao genetica do sangue do cordao umbilical e o desenvolvimento de celulas estaminais hematopoieticas seria, portanto uma terapia ideal para a diminuicao dos casos de recem-nascidos portadores de Anemia Falciforme ou de Beta-talassemia. Ja nos casos ja existentes, a abordagem terapeutica que mostra maior eficiencia e facilidade de acesso seria aquela que combina o aumento do volume celular com a diminuicao da hemoglobina intracelular.
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