Terapia génica no invasiva en enfermedades neurológicas

Introduccion. La terapia genica cerebral consiste en la introduccion de acidos nucleicos en el tejido nervioso cuya expresion pueda resultar de utilidad terapeutica. Mediante la terapia genica no invasiva, este material genetico es introducido indirectamente por via sanguinea, evitando su inyeccion directa en el parenquima cerebral y el dano de la barrera hematoencefalica. Objetivo. Discutir los diferentes vectores y vias no invasivas de transferencia genica al sistema nervioso central. Desarrollo. En los ultimos anos se ha producido un giro espectacular en las estrategias para la transferencia genica no invasiva del sistema nervioso central. El desarrollo de nuevos serotipos de vectores adenoasociados, como AAV9, de una gama de nanoparticulas funcionalizadas, como inmunoliposomas pegilados, nanoparticulas polimericas, nanoparticulas pegiladas, dendrimeros, fulerenos, asi como de transportadores especificos de la familia de receptores de lipoproteina de baja densidad, permite introducir y expresar material genico en el tejido nervioso tras la administracion periferica de dichos vectores. Conclusiones. La terapia genica no invasiva supone nuevas y excitantes perspectivas para el tratamiento de las numerosas enfermedades neurologicas para las cuales no existen tratamientos farmacologicos efectivos. Los estudios ya realizados en animales resultan altamente prometedores y es probable que, en los proximos anos, den lugar a procedimientos de terapia genica utiles y seguros para su uso en pacientes.