Compositions et procédés pour inhiber l'expression d'arn cible
2017
La presente invention concerne des composes antisens de troisieme generation (3GA) et l'utilisation therapeutique et prophylactique de composes 3GA pour reguler selectivement a la baisse l'expression d'un premier allele (par exemple, un mutant), meme lorsque le premier ARNm allelique differe d'un deuxieme allele (par exemple, de type sauvage) par seulement un nucleotide unique, comme c'est le cas avec certaines mutations, par exemple, des mutations ponctuelles.
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