Registratie op werkingsmechanisme : Een verkenning naar de mogelijkheden om geneesmiddelen te registreren op werkingsmechanisme

Het ministerie van VWS zoekt naar mogelijkheden om de markttoelating van nieuwe geneesmiddelen te vereenvoudigen, zodat geneesmiddelen sneller beschikbaar zijn voor de patient. In dat verband heeft het RIVM verkend of de bestaande toelating op grond van zogeheten indicaties van het geneesmiddel kan worden vervangen door een ander criterium, namelijk het zogeheten werkingsmechanisme. Daarvoor blijken geen wettelijke belemmeringen te zijn. Toch is een registratie op basis van alleen het werkingsmechanisme als indicatie niet mogelijk omdat het te eenzijdig is. De kennis over het werkingsmechanisme is wel belangrijk bij de keuzes voor de opzet van het onderzoek zodat het gerichter en daardoor effectiever kan worden uitgevoerd. Voordat een geneesmiddel op de markt mag worden gebracht, moet het worden toegelaten door de nationale of Europese registratieautoriteiten; in Nederland is dat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Voor deze toelatingsprocedure wordt nauwkeurig vastgelegd tegen welke ziekte(n) het geneesmiddel kan worden gebruikt: dit zijn de 'indicaties' van het geneesmiddel. Om aan te tonen dat het geneesmiddel bij de aangevraagde indicaties werkt, moet het farmaceutisch bedrijf voor elke indicatie aantonen dat het middel veilig en effectief is. Dat is nodig omdat de balans tussen werkzaamheid en schadelijkheid niet voor elke indicatie hetzelfde hoeft te zijn. De resultaten daarvan moeten daarna aan het CBG worden voorgelegd. Vooral de klinische onderzoeken kosten veel tijd en geld. Door moderne technieken kan steeds gedetailleerder worden ontrafeld hoe in het lichaam de werking van het geneesmiddel in gang wordt gezet, oftewel het werkingsmechanisme. Dit gebeurt doordat de moleculen van een geneesmiddel reageren met lichaamscellen. De balans tussen werkzaamheid en het risico van het geneesmiddel voor de patient wordt echter niet alleen bepaald door het werkingsmechanisme op celniveau, maar ook door de effecten op het hele lichaam. Ook is van belang hoe (snel) het lichaam het geneesmiddel opneemt, afbreekt en uitscheidt. Deze verkenning is in opdracht van het ministerie van VWS uitgevoerd. De registratie van nieuwe antibiotica is hierbij als casus uitgewerkt.