Emicizumab en el tratamiento de la hemofilia A con inhibidores

2019 
espanolActualmente se estan comercializando y desarrollando nuevas alternativas terapeuticas para el tratamiento de la hemofilia A. En el presente trabajo se presenta un caso clinico de un paciente con hemofilia A grave con un alto titulo de inhibidores, que no respondia a los tratamientos convencionales y si obtuvo respuesta con emicizumab. Este farmaco es un anticuerpo monoclonal biespecifico que se une al factor IX activado y al factor X, de forma que sustituye al FVIII y su funcion hemostatica. Durante un ano de seguimiento clinico y terapeutico, el paciente mostro muy buena tolerancia al farmaco, sin efectos adversos destacables, con una mejoria articular y con un solo sangrado. El presente caso clinico muestra experiencia clinica de la utilizacion de emicizumab en la practica real, por lo que puede ayudar a posicionar el farmaco dentro de las nuevas terapias. EnglishNew therapeutic alternatives for the treatment of hemophilia A are currently being marketed and developed. This paper presents a clinical case of a patient with severe hemophilia A with a high inhibitor titer, who did not respond to conventional treatments and did obtain answer with emicizumab. This drug is a bispecific monoclonal antibody that binds to activated factor IX and factor X, so that it replaces FVIII and its hemostatic function. During a year of clinical and therapeutic follow-up, the patient showed very good tolerance to the drug, with no notable adverse effects, with joint improvement and with only one bleeding. The present clinical case shows clinical experience of the use of emicizumab in real practice, so it can help position the drug within the new therapies
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