Vecteurs lentiviraux codant des facteurs de coagulation utiles pour la therapie genique

2002 
La presente invention concerne des lentivirus de recombinaison et des vecteurs de transfert destines a l'apport de transgene ainsi que des methodes de therapie genique dans lesquelles on utilise ces memes vecteurs; un systeme de conditionnement de lentivirus de troisieme generation et un ensemble de vecteurs utile pour produire des lentivirus de recombinaison ainsi que de nouveaux elements renforceurs- facilitateurs et promoteurs a specificite tissulaire qui sont utiles pour optimiser l'apport specifique de transgene au foie. Le transgene est de preference un facteur de coagulation sanguine tel que le facteur IX humain (hFIX) ou le facteur VIII humain (hFVIII) et peut etre utilise pour le traitement de l'hemophilie.
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