Hämophilie A und B

Die Hamophilie ist molekularbiologisch, biochemisch und in ihrer klinischen Manifestation ausgezeichnet erforscht; eine pranatale Diagnostik ist moglich. Fur die Therapie stehen hochgereinigte Faktorenkonzentrate zur Verfugung. Faktor VIII- und IX sind die bisher grosten gentechnologisch erzeugten Proteine zum therapeutischen Einsatz. Erste Gentransferstudien laufen. Die Therapie der Hamophilie bedarf aber eines sehr grosen medizinischen, logistischen und finanziellen Aufwandes, und der Erfolg wurde in der Vergangenheit aufgehoben durch die Nebenwirkung der Ubertragung transfusionsrelevanter Viren. Inhibitorentstehung und Inhibitorsuppressionstherapie bedurfen weiterer Studien.