βeta-thalassémie majeure : analyse coût-efficacité de la thérapie génique versus l’allogreffe de cellules souches hématopoïétique

Introduction Actuellement, 75 % des patients βeta-thalassemiques ne disposent pas de donneurs apparentes Human leukocyte antigen (HLA) compatible et n’avaient, jusqu’a present, pas acces a des traitements curatifs. La therapie genique est un traitement prometteur qui pourrait etre propose a ces patients. Notre analyse a estime son cout et son efficacite. Patients et methode Nous avons mene une analyse cout-efficacite retrospective, mono centrique comparant les resultats et les couts de prise en charge a deux ans des patients atteints de β-thalassemie severe et traites pas therapie genique ou par allogreffe de cellules souches hematopoietique (HSCT). Les complications de grade III et IV, les diagnostics, examens et soins realises ainsi que le type d’hospitalisations et les durees de sejour ont ete extraites de la base ENCC de l’hopital Necker. Les couts ont ete estimes selon la perspective du producteur de soins. Resultats Sept patients atteints de βeta-thalassemie majeure et traites entre 2009 et 2016 ont ete inclus, quatre furent traites par therapie genique. Les patients traites par therapie genique etaient plus âges, avaient moins de complications et de re-hospitalisations apres traitement. Les complications infectieuses etaient trois fois plus frequentes chez les patients traites par HSCT que pour ceux traites par therapie genique. Le cout moyen a deux ans etait de 608 086 € pour les patients traites par therapie genique versus 215 571 € pour ceux ayant beneficie d’une HSCT. Le cout total du vecteur representait 48 % du montant total du traitement par therapie genique. Pour les deux traitements les couts les plus importants apparaissaient pendant la procedure (acte de greffe ou therapie genique). Conclusion La therapie genique, bien que plus couteuse que l’allogreffe de cellules souches hematopoietique, est une alternative curative interessante pour les patients ne disposant pas de donneurs apparentes HLA compatible. Les patients traites par therapie genique, bien que plus âges, ont eu, apres traitement, moins de complications que ceux traites par HSCT.