O uso de células-tronco mesenquimais como nova perspectiva de tratamento para hemofilia b.

A Hemofilia B e uma doenca genetica ligada ao cromossomo X e consiste na deficiencia do fator IX (FIX) da coagulacao sanguinea. Clinicamente, essa doenca e caracterizada por episodios de sangramento principalmente nos musculos, articulacoes e tecidos moles. O tratamento se da pela terapia de reposicao do FIX derivado do plasma (pdFIX) ou FIX humano recombinante (rhFIX). As inconvenientes infusoes intravenosas, juntamente com o alto custo dos pdFIX e/ou rhFIX, incentivaram o desenvolvimento de novas abordagens terapeuticas que permitissem resultados mais estaveis e duradouros. Postulava-se que a terapia genica, insercao do genes funcional em celulas e/ou tecidos do paciente, pudesse suprir a necessidade fisiologica do FIX ativo em portador de hemofilia B, contudo as barreiras imunologicas do paciente representaram um grande obstaculo para esta terapia. Logo, os resultados insatisfatorios obtidos com a terapia genica acrescido da possibilidade de uso terapeutico das celulas-tronco mesenquimais (CTMs), celulas consideradas imunoprivilegiadas, direcionou-se as abordagens terapeuticas para a combinacao das terapias genica e celular, ou seja, a manipulacao genetica de CTMs ex vivo com a finalidade de transplanta-las em hospedeiros, e dessa forma corrigir de forma eficiente e eficaz o fenotipo da hemofilia B. Dessa forma, este artigo revisa as caracteristicas da hemofilia, os tratamentos disponiveis e as perspectivas para uso de CTMs no tratamento da hemofilia B.