Ciblage lysosomial et utilisations correspondantes

L'invention concerne des compositions et des methodes de ciblage lysosomial efficace a mediation par PCSK9. En particulier, les compositions et les methodes selon la presente invention peuvent etre utilisees pour traiter des maladies de stockage lysosomial comme la maladie de Pompe et le syndrome de Sanfilippo de type B, et elles peuvent etre utilisees pour cibler des enzymes lysosomiales sur les divers muscles du corps humain.